中國網(wǎng)/中國發(fā)展門戶網(wǎng)訊（白韻之）4月20日，由中國罕見病聯(lián)盟指導(dǎo)、北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會(huì)主辦的首屆罕見病公益創(chuàng)新大賽啟動(dòng)。大賽將邀請(qǐng)跨界專家作為導(dǎo)師，通過“系統(tǒng)賦能培訓(xùn)+項(xiàng)目督導(dǎo)+種子基金”，支持100余家罕見病病友組織提升運(yùn)作能力，孵化優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新項(xiàng)目，推進(jìn)項(xiàng)目落地。

啟動(dòng)儀式上，中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)李林康指出，中國罕見病聯(lián)盟自成立以來，始終貫徹以患者為中心的理念，聯(lián)合相關(guān)方積極為罕見病病友服務(wù)?！懊恳粋€(gè)罕見病患者都是折翼的天使”，他充分肯定廣大病友組織實(shí)現(xiàn)了從“抱團(tuán)取暖”到“有序合規(guī)”的自我管理，從而有助于醫(yī)生的診療和藥物研發(fā)，呼吁醫(yī)藥企業(yè)和社會(huì)各界關(guān)心患者組織發(fā)展，各方攜手為解決罕見病問題而努力。

武田中國總裁單國洪表示，在應(yīng)對(duì)罕見病挑戰(zhàn)的過程中，多方共同為罕見病患者組織進(jìn)行專業(yè)性賦能非常重要，也是相關(guān)企業(yè)義不容辭的責(zé)任。他期待通過這一項(xiàng)目，打造罕見病創(chuàng)新生態(tài)圈，給予患者組織長(zhǎng)期持續(xù)的支持。

香港中文大學(xué)研究助理教授董咚分享了2019年在中國罕見病聯(lián)盟的帶領(lǐng)下對(duì)全國74家罕見病患者組織的調(diào)研成果。這其中，服務(wù)100~500個(gè)病友的小型患者組織和500~3000人的中型患者組織各占1/3，而服務(wù)人數(shù)最多的組織可以達(dá)到7萬人。而超過2/3的患者組織，工作人員都是以患者或者患者家屬為主的，本身就受限于疾病或照顧病友，調(diào)動(dòng)、使用資源的能力較為有限。在籌資合作方面，2018年，80%以上罕見病患者組織籌資在20萬以下，23%的患者組織籌資規(guī)模在5萬以下，甚至有40%以上的患者組織在2018年籌資額度為零；80%的患者組織幾乎沒有和其他組織有過合作，近一半調(diào)研對(duì)象從未參加過其他罕見病組織的活動(dòng)。董咚總結(jié)：“缺乏專業(yè)人才、資金和組織運(yùn)營能力，是患者組織最突出的三個(gè)問題，也是各方期待本屆罕見病公益創(chuàng)新大賽要解決的問題?！?/p>

北海康成制藥有限公司董事長(zhǎng)及首席執(zhí)行官薛群指出，“在罕見病新藥的創(chuàng)制過程中，罕見病患者與其他疾病患者的地位是不同的，他們是深度的參與者而非旁觀者?！彼試飧曛x病、龐貝病、肌萎縮側(cè)索硬化癥等疾病的藥物研發(fā)為例，罕見病病友、組織是新藥誕生和重要的利好政策法規(guī)出臺(tái)的重要推動(dòng)者。希望這次大賽，助力患者群體與藥物研發(fā)者實(shí)現(xiàn)良好溝通，推動(dòng)國內(nèi)罕見病醫(yī)療生態(tài)發(fā)展。

“精準(zhǔn)賦能+創(chuàng)新”為病友組織搭建新平臺(tái)

北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)秘書長(zhǎng)王奕鷗在發(fā)布會(huì)上，詳細(xì)介紹了大賽發(fā)起的背景與意義。病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)一直堅(jiān)信，罕見病病友及其家屬，是解決自身問題的核心力量。從2012年至今，團(tuán)隊(duì)一直在通過多元的賦能項(xiàng)目探索支持病友組織。

如今，罕見病組織在中國已經(jīng)超過150家，普遍面臨著“缺人、缺錢”的現(xiàn)狀。根據(jù)近十年來病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)的經(jīng)驗(yàn)，不同發(fā)展階段、不同病種、不同情況的組織，其需求、工作可能截然不同。首屆罕見病公益創(chuàng)新大賽，將聯(lián)合多方機(jī)構(gòu)、專家，推動(dòng)罕見病組織立足自身病種的具體情況，切入痛點(diǎn)，探索創(chuàng)新解決方案，讓公益項(xiàng)目更加科學(xué)、高效、有吸引力。

本屆大賽包括“線上系統(tǒng)性學(xué)習(xí)+線下實(shí)戰(zhàn)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)營+種子基金支持”三個(gè)階段。第一階段，將邀請(qǐng)罕見病行業(yè)、公益、商業(yè)領(lǐng)域等專家，錄制專題課程，支持不同階段的組織開展線上學(xué)習(xí)；第二階段，選拔30余家優(yōu)秀組織進(jìn)入線下實(shí)戰(zhàn)創(chuàng)業(yè)營，推動(dòng)組織形成創(chuàng)新解決方案并帶動(dòng)項(xiàng)目聯(lián)合傳播籌款；第三階段，項(xiàng)目評(píng)審委員會(huì)評(píng)選優(yōu)質(zhì)公益項(xiàng)目，提供種子基金，同時(shí)引入資源推進(jìn)項(xiàng)目落地。王奕鷗援引國外帕金森癥、自毀容貌綜合征的創(chuàng)新案例，對(duì)本屆大賽的產(chǎn)出充滿期待。

來自100余家罕見病組織的病友代表、組織工作者和關(guān)注本屆大賽的各界伙伴，共1500人次在線參加了本次啟動(dòng)會(huì)，并在答疑階段與主辦方深入交流。本屆大賽將于即日開啟報(bào)名，第一階段的線上學(xué)習(xí)蓄勢(shì)待發(fā)，廣大罕見病組織正踴躍參與中。